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Le traitement par CRYSVITA® ? (burosumab) à long terme réduit le fardeau de la maladie chez les adultes atteints d'hypophosphatémie liée au chromosome X (XLH), une maladie métabolique génétique rare des os


Kyowa Kirin Co., Ltd. (TSE : 4151, Kyowa Kirin) a annoncé aujourd'hui la publication de nouvelles données mettant en lumière les avantages durables d'un traitement par CRYSVITA® (burosumab) chez les adultes atteints d'hypophosphatémie liée au chromosome X (XLH), une maladie métabolique génétique rare des os. Les données montrent que les adultes souffrant de XLH subissent des douleurs, une rigidité et une fatigue importantes, ainsi qu'une altération des fonctions physique et ambulatoire. Le traitement par CRYSVITA a été associé à une amélioration significative par rapport à l'état initial après 96 semaines.1

Les données proviennent d'une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo de phase 3 avec une extension ouverte visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité de CRYSVITA chez les adultes atteints de XLH.2 L'étude a satisfait son critère d'évaluation principal, montrant un effet statistiquement significatif d'amélioration des concentrations de phosphore sérique après 24 semaines, par rapport au placebo.3 Après 24 semaines, tous les patients sont passés au traitement par CRYSVITA et des données ont été collectées sur les marqueurs métaboliques et biochimiques, les résultats rapportés par les patients (RRP) et les mesures de mobilité jusqu'en semaine 96. Cette nouvelle publication est axée sur les résultats de l'analyse des RRP et les scores de mobilité.1

En semaine 96, l'étude a montré des améliorations statistiquement significatives par rapport à l'état initial des RRP, y compris au niveau de l'indice de WOMAC (Western Ontario and the McMaster Universities Osteoarthritis), du bref inventaire de la douleur?formulaire abrégé (Brief Pain Inventory-Short Form, BPI-SF) et du bref inventaire de fatigue (Brief Fatigue Inventory, BFI).1 Des améliorations statistiquement significatives de la fonction ambulatoire, mesurée avec un test de marche de six minutes, ont également été observées en semaine 96 par rapport à l'état initial.1 Publiées précédemment, les données à 48 semaines ont aussi montré des améliorations de certains RRP, y compris de la rigidité et des douleurs, ainsi que de la consolidation des fractures.3

La Pre Karine Briot, autrice principale, de l'Hôpital Cochin à Paris, en France, a déclaré : « L'étude met en exergue les nombreuses difficultés physiques auxquelles doivent faire face les patients adultes atteints de XLH, dont les douleurs, la rigidité, la fatigue et les difficultés à marcher ou liées à la fonction physique. Le traitement par burosumab a précédemment montré qu'il améliorait l'homéostasie du phosphate chez les patients adultes atteints de XLH, par rapport au placebo. Cette nouvelle analyse suggère que, malgré les complications à long terme et le handicap physique associés à la XLH chez les adultes, un traitement par burosumab peut également améliorer la fonction physique et la qualité de vie des adultes atteints de XLH sur le plus long terme. »

Tomohiro Sudo, directeur exécutif et responsable du département Global Product Strategy chez Kyowa Kirin, a affirmé : « Kyowa Kirin a pris l'engagement d'améliorer la vie des personnes atteintes de XLH et de leurs familles. L'un de nos domaines d'intérêt est la production de nouvelles données qui améliorent notre compréhension de la manière dont nous pourrions mieux gérer et traiter la XLH. Ces nouvelles données importantes mettent en lumière les nombreuses difficultés physiques auxquelles doivent faire face les personnes atteintes de XLH au quotidien, comment leurs besoins pourraient être mieux satisfaits et comment Kyowa Kirin met en oeuvre son objectif de faire sourire les gens. »

Les données ont été publiées aujourd'hui dans la revue du BMJ RMD Open, Rheumatic and Musculoskeletal Diseases.1 CRYSVITA est homologué en Europe pour le traitement de la XLH chez les enfants et les adolescents âgés de 1 à 17 ans avec preuve radiographique d'une maladie osseuse, et chez les adultes.4

?Ce médicament fait l'objet d'une surveillance supplémentaire.

À propos de l'hypophosphatémie liée au chromosome X

L'hypophosphatémie liée au chromosome X (XLH) est une maladie génétique rare qui provoque des anomalies dans les os, les muscles et les articulations.5,6 La XLH n'est pas mortelle, mais le fardeau qu'elle fait peser dure toute la vie et est progressif, et elle peut réduire la qualité de vie d'une personne.7

Les personnes atteintes de XLH présentent un défaut génétique sur le chromosome X, qui provoque une perte excessive de phosphate via l'urine et une mauvaise absorption par l'intestin en raison d'un excès d'une hormone connue sous le nom de facteur de croissance fibroblastique 23 (FGF23), aboutissant à des niveaux chroniquement faibles de phosphate dans le sang.4,8 Le phosphate est un minéral important, nécessaire au maintien des niveaux d'énergie de l'organisme, à la fonction musculaire et à la formation d'os et de dents sains.9,10 Bien qu'il n'existe aucun remède contre la XLH, les thérapies visant à contribuer à restaurer et à maintenir le phosphate à des niveaux normaux dans l'organisme sont susceptibles de contribuer à améliorer la progression des symptômes de la maladie.2

La XLH est la forme la plus courante de rachitisme héréditaire.11 Elle peut parfois survenir chez des individus sans antécédents familiaux de la maladie mais elle est généralement transmise par un parent porteur du gène défectueux.12

À propos de CRYSVITA® (burosumab)

CRYSVITA (burosumab) a été créé et développé par Kyowa Kirin. C'est un anticorps monoclonal IgG1 recombinant entièrement humain dirigé contre le facteur de croissance fibroblastique 23 (FGF23), une hormone phosphaturique. Le FGF23 est une hormone qui réduit les taux sériques de phosphate en régulant l'excrétion de phosphate et la production active de vitamine D par les reins. La perte de phosphate et l'hypophosphatémie qui en résulte dans l'hypophosphatémie liée au chromosome X (XLH) sont causées par un excès de FGF23. CRYSVITA est conçu pour se lier au FGF23, et ainsi inhiber son activité biologique. En bloquant l'excès de FGF23 chez les patients, CRYSVITA vise à augmenter la réabsorption du phosphate par les reins et à augmenter la production de vitamine D active, ce qui améliore l'absorption intestinale du phosphate et du calcium.

CRYSVITA est disponible pour une utilisation clinique depuis 2018. La première approbation a été accordée par la Commission européenne, qui a autorisé la mise sur le marché conditionnelle de CRYSVITA pour le traitement de la XLH avec des preuves radiographiques de maladie osseuse chez les enfants d'un an et plus et les adolescents en phase de croissance osseuse. En 2020, cette autorisation a été étendue aux adolescents plus âgés et aux adultes.2

CRYSVITA est approuvé par l'Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) pour les patients atteints de XLH âgés de 6 mois et plus, et par Santé Canada pour les patients atteints de XLH âgés d'un an et plus.13,14

En 2019, CRYSVITA a été autorisé par le ministère japonais de la santé, du travail et du bien-être pour le traitement du rachitisme hypophosphatémique et de l'ostéomalacie liés au FGF23. En 2020, CRYSVITA a été remboursé par la National Health Insurance (NHI) au Japon sous la forme d'auto-injection pour le traitement du rachitisme hypophosphatémique et de l'ostéomalacie liés au FGF23.

En janvier 2020, Swissmedic a approuvé CRYSVITA pour le traitement des adultes, adolescents et enfants (âgés d'un an et plus) atteints de XLH.15

En juin 2020, l'Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) a approuvé CRYSVITA pour les patients âgés de deux ans et plus atteints d'ostéomalacie d'origine tumorale, une pathologie rare caractérisée par le développement de tumeurs qui affaiblissent et ramollissent les os.16

Kyowa Kirin et Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ : RARE : Ultragenyx) collaborent au développement et à la commercialisation de CRYSVITA à l'échelle mondiale, sur la base de la collaboration et de l'accord de licence entre Kyowa Kirin et Ultragenyx.

À propos de Kyowa Kirin

Kyowa Kirin s'efforce de créer et de fournir de nouveaux médicaments qui changent la vie. En tant que société pharmaceutique mondiale spécialisée, basée au Japon, avec un héritage de plus de 70 ans, la société a recours à la science de pointe, y compris une expertise dans la recherche et l'ingénierie des anticorps, pour répondre aux besoins des patients et de la société dans de multiples domaines thérapeutiques, notamment la néphrologie, l'oncologie, l'immunologie/les allergies et la neurologie. Dans nos quatre régions ? Japon, Asie-Pacifique, Amérique du Nord et EMEA/International ? nous nous concentrons sur notre objectif de redonner le sourire aux gens, et sommes unis par nos valeurs communes d'engagement envers la vie, le travail d'équipe et le "Wa" (terme japonais désignant l'importance de vivre en harmonie), l'innovation et l'intégrité. Pour en savoir plus sur les activités de Kyowa Kirin, rendez-vous sur : https://www.kyowakirin.com/

Kyowa Kirin International

http://www.international.kyowa-kirin.com / www.kyowakirin.com

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Galashiels, TD1 1QH

Royaume-Uni

Références


1 Briot K, Portale AA, Brandi ML, et al. RMD Open 2021;7:e001714. doi: 10.1136/rmdopen-2021-001714.

2 Insogna KL, Rauch F, Kamenický P, et al. Burosumab improved histomorphometric measures of osteomalacia in adults with X-linked hypophosphatemia: a Phase 3, single-arm, international trial. J Bone Miner Res. 2019;34:2183-2191.

3 Portale AA, Carpenter TO, Brandi ML, et al. Calcif Tissue Int 2019;105:271?84.

4 Agence européenne des médicaments. Information produit EPAR sur CRYSVITA. Résumé des caractéristiques du produit. Disponible sur : Crysvita, INN-burosumab; (europa.eu). Dernière mise à jour : Juin 2021. Dernière consultation : Juillet 2021.

5 Linglart A, Biosse-Duplan M, Briot K, et al. Therapeutic management of hypophosphatemic rickets from infancy to adulthood. Endocr Connect. 2014;3:R13-30.

6 Haffner D, Emma F, Eastwood DM, et al. Consensus Statement. Evidence-based guideline. Clinical practice recommendations for the diagnosis and management of X-linked hypophosphatemia. Nat Rev Nephrol. 2019;15;435-455.

7 Skrinar A, Dvorak-Ewell M, Evins A, et al. The lifelong impact of X-linked hypophosphatemia: Results from a burden of disease survey. J Endocr Soc. 2019;3:1321-1334.

8 Beck-Nielsen SS, Mughal Z, Haffner D, et al. FGF23 and its role in X-linked hypophosphatemia-related morbidity. Orphanet J Rare Dis. 2019;14:58.

9 Pesta D, Tsirigotis DN, Befroy DE, et al. Hypophosphatemia promotes lower rates of muscle ATP synthesis. The FAESB Journal. 2016;39:3378-3387.

10 Unnanuntana A, Rebolledo BJ, Khair MM, et al. Diseases affecting bone quality: beyond osteoporosis. Clin Orthop Relat Res. 2011;469:2194-2206.

11 Carpenter TO, Imel EA, Holm IA, et al. A clinician's guide to X-linked hypophosphatemia. J Bone Miner Res. 2011;26:1381-8.

12 National Center for Advancing Translational Sciences. X-linked hypophosphatemia. Disponible sur : https://rarediseases.info.nih.gov/diseases/12943/x-linked-hypophosphatemia. Dernière mise à jour : Février 2018. Dernière consultation : Juillet 2021.

13 Santé Canada. Sommaire de décision réglementaire ? CRYSVITA. Disponible sur : https://hpr-rps.hres.ca/reg-content/regulatory-decision-summary-detail.php?linkID=RDS00463. Dernière mise à jour : Avril 2020. Dernière consultation : Avril 2021.

14 Disponible sur : https://www.kyowakirin.com/media_center/news_releases/2019/e20190930_01.html. Dernière consultation : Juillet 2021

15 Swissmedic. Crysvita, injektionslösung (burosumabum). Disponible sur : https://www.swissmedic.ch/swissmedic/en/home/humanarzneimittel/authorisations/new-medicines/vrysvita-injektionsloesung_burosumabum.html. Dernière mise à jour : Janvier 2020. Dernière consultation : Juillet 2021.

16 FDA. Disponible sur : FDA Approves First Therapy for Rare Disease that Causes Low Phosphate Blood Levels, Bone Softening | FDA. Dernière consultation : Juillet 2021

KKI/INT/BUR/1174

Le texte du communiqué issu d'une traduction ne doit d'aucune manière être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse foi est celle du communiqué dans sa langue d'origine. La traduction devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.


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Communiqué envoyé le 24 septembre 2021 à 09:20 et diffusé par :