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Le CARVYKTI® (ciltacabtagène autoleucel) reçoit l'approbation conditionnelle de la Commission européenne pour le traitement des patients atteints de myélome multiple récidivant et réfractaire


Legend Biotech Corporation (NASDAQ: LEGN) (Legend Biotech), une société de biotechnologie mondiale qui développe, fabrique et commercialise de nouvelles thérapies pour traiter des maladies potentiellement mortelles, a annoncé aujourd'hui que la Commission européenne (CE) a accordé l'autorisation conditionnelle de mise sur le marché du CARVYKTI® (ciltacabtagène autoleucel; cilta-cel) pour le traitement des adultes atteints de myélome multiple récidivant et réfractaire (MMRR) ayant reçu au moins trois traitements antérieurs, dont un inhibiteur du protéasome (IP), un agent immunomodulateur (IMiD) et un anticorps anti-CD38, et chez qui une progression de la maladie a été observée lors du dernier traitement. En décembre 2017, Legend Biotech a conclu un accord mondial exclusif de licence et de collaboration avec Janssen Biotech, Inc. (Janssen) pour développer et commercialiser le cilta-cel.

Le CARVYKTI® est une thérapie CAR-T (récepteur antigénique chimérique des lymphocytes T) comprenant deux anticorps à domaine unique ciblant l'antigène de maturation des lymphocytes B (BCMA, pour B-cell maturation antigen).1 La thérapie CAR-T est développée spécifiquement pour chaque patient et est administrée en une seule perfusion.1,2

«L'approbation du CARVYKTI® par la Commission européenne, la première que Legend reçoit dans la région, représente une étape importante de notre engagement de fournir des thérapies cellulaires innovantes aux patients ayant les besoins non satisfaits les plus élevés», a déclaré le Dr Ying Huang, PDG de Legend Biotech. «Les données de l'étude CARTITUDE-1 ont montré que le CARVYKTI® offre la possibilité d'intervalles longs sans traitement pour les patients lourdement prétraités et qu'il constitue une option de traitement précieuse pour les patients atteints de myélome multiple. Nous sommes impatients de travailler avec Janssen pour proposer cette nouvelle option aux patients de toute l'Europe.»

Cette approbation a été soutenue par l'étude pivot CARTITUDE-1 qui portait sur des patients ayant reçu antérieurement une médiane de six schémas thérapeutiques (intervalle 3-18) et ayant précédemment reçu un IMiD, un IP et un anticorps monoclonal anti-CD38.3 Les résultats ont montré que, sur une durée médiane de suivi de 18 mois (intervalle 1,5-30,5), un traitement monodose avec le cilta-cel donnait des réponses profondes et durables, 98% des patients (intervalle de confiance [IC] 95%, 92,7-99,7) atteints de MMRR répondant au traitement (taux de réponse global 98% [TRG] [N = 97]).3,4 En particulier, 80% des patients ont obtenu une réponse complète stricte (RCs), un résultat dont le médecin ne peut observer des signes ou des symptômes de la maladie par imagerie ou autres tests après le traitement.3

L'innocuité du cilta-cel a été évaluée chez 179 patients adultes dans le cadre de deux essais cliniques ouverts (MMY2001 et MMY2003). Les effets indésirables les plus courants (? 20%) ont été les suivants: neutropénie (91%), syndrome de libération de cytokines (88%), pyrexie (88%), thrombocytopénie (73%), anémie (72%), leucopénie (54%), lymphopénie (45%), douleurs musculosquelettiques (43%), hypotension (41%), fatigue (40%), élévation des transaminases (37%), infection des voies respiratoires supérieures (32%), diarrhée (28%), hypocalcémie (27%), hypophosphatémie (26%), nausées (26%), maux de tête (25%), toux (25%), tachycardie (23%), frissons (23%), encéphalopathie (22%), diminution de l'appétit (22%), oedème (22%) et hypokaliémie (20%).4

«Les patients atteints de myélome multiple récidivant ou réfractaire qui ont épuisé les options de traitement existantes représentent toujours un besoin non satisfait. Les données de l'essai CARTITUDE-1 ont montré que le cilta-cel apporte des réponses profondes et durables aux patients lourdement prétraités. L'approbation accordée ce jour par la Commission européenne renforce le potentiel de cette nouvelle option de traitement pour les patients atteints de myélome multiple en Europe», a déclaré Hermann Einsele, professeur de médecine interne et directeur de la Medizinische Klinik und Poliklinik II de l'Université Julius Maximilian de Würzburg (Allemagne).*

La thérapie CAR-T étant une thérapie hautement personnalisée ? les propres cellules T du patient sont reprogrammées pour cibler et tuer les cellules cancéreuses ? son administration nécessite une formation, une préparation et une certification approfondies afin de garantir un résultat et une expérience de la plus haute qualité pour les patients.2 En appliquant une méthode graduelle, Janssen, le partenaire stratégique de Legend Biotech, travaillera avec diligence pour mettre en place un réseau limité de centres de traitement certifiés, de manière à accroître la disponibilité du cilta-cel à travers l'Europe et à garantir la disponibilité d'un traitement fiable pour les oncologues et les patients.

Cette autorisation de mise sur le marché de la CE fait suite à l'approbation du CARVYKTI® par la Food and Drug Administration (FDA) américaine accordée le 28 février 2022.

* Hermann Einsele, M.D., FRCP, n'a reçu aucune rémunération pour sa contribution au présent communiqué de presse.

À propos du CARVYKTI® (ciltacabtagène autoleucel; cilta-cel)

Le CARVYKTI® est une immunothérapie par lymphocytes T autologues génétiquement modifiés, ciblant l'antigène de maturation des lymphocytes B (BCMA), qui consiste à reprogrammer les propres lymphocytes T du patient avec un transgène codant un récepteur antigénique chimérique (CAR) qui identifie et élimine les cellules exprimant le BCMA.4 Le BCMA est principalement exprimé à la surface des cellules de la lignée B du myélome multiple malin, ainsi que des cellules B et des plasmocytes au stade avancé.4 La protéine CARVYKTI® CAR comprend deux anticorps à domaine unique ciblant le BCMA, conçus pour conférer une forte avidité contre le BCMA humain.4 Lors de la liaison avec les cellules exprimant le BCMA, le CAR favorise l'activation des lymphocytes T, l'expansion et l'élimination des cellules cibles.4

En décembre 2017, Legend Biotech Corporation a conclu un accord de licence et de collaboration mondial exclusif avec Janssen Biotech, Inc. (Janssen) dans le but de développer et de commercialiser le cilta-cel.5

En avril 2021, Legend a annoncé avoir soumis à l'Agence européenne des médicaments une demande d'autorisation de mise sur le marché du cilta-cel pour le traitement des patients atteints de myélome multiple récidivant ou réfractaire. Outre la désignation de thérapie révolutionnaire reçue aux États-Unis en décembre 2019, le cilta-cel a également reçu la désignation de thérapie révolutionnaire en Chine en août 2020. Le cilta-cel a reçu la désignation de médicament orphelin de la FDA américaine en février 2019, de la Commission européenne en février 2020, et de la Pharmaceuticals and Medicinal Devices Agency du Japon en juin 2020. En mai 2022, le Comité des médicaments orphelins a recommandé par consensus le maintien de la désignation de médicament orphelin du cilta-cel, sur la base de données cliniques démontrant une amélioration et des taux de réponse complète et soutenue après le traitement.6 Le cilta-cel a été approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis en février 2022.5

À propos de CARTITUDE-1

CARTITUDE-1 (NCT03548207)7 est un essai multicentrique de phase 1b/2, ouvert, en cours, à un seul bras, évaluant le cilta-cel pour le traitement de patients adultes atteints de myélome multiple récidivant ou réfractaire, ayant déjà reçu au moins trois traitements comprenant un inhibiteur du protéasome (IP), un agent immunomodulateur (IMiD) et un anticorps monoclonal anti-CD38. Sur les 97 patients inscrits à l'essai, 99% étaient réfractaires au dernier traitement et 88% étaient réfractaires aux trois traitements, ce qui signifie que leur cancer n'a pas répondu, ou ne répondait plus, à l'IMiD, à l'IP et à l'anticorps monoclonal anti-CD38.4

À propos du myélome multiple

Le myélome multiple est un cancer du sang incurable qui commence dans la moelle osseuse et se caractérise par une prolifération excessive de plasmocytes.8 En 2020 en Europe, on estime qu'un myélome multiple a été diagnostiqué chez plus de 50 900 personnes et qu'environ 32 500 patients sont décédés.9 À part certains patients atteints de myélome multiple qui ne présentent aucun symptôme, la plupart des patients sont diagnostiqués en raison de symptômes tels que des problèmes osseux, une numération globulaire basse, une élévation du taux de calcium, des problèmes rénaux ou des infections.10 Bien que le traitement puisse déboucher sur une rémission, il est malheureusement fort probable que le patient rechute.11 Le pronostic des patients qui rechutent après un traitement avec des thérapies standard, dont des inhibiteurs de protéase, des agents immunomodulateurs et un anticorps monoclonal anti-CD38, est défavorable et il existe peu d'options de traitement disponibles.12,13

À propos de Legend Biotech

Legend Biotech est une société de biotechnologie mondiale qui se consacre au traitement de maladies potentiellement mortelles, dans le but de permettre un jour une guérison. Basés à Somerset, dans le New Jersey, nous développons des thérapies cellulaires avancées sur un large éventail de plateformes technologiques, dont une immunothérapie à base de cellules tueuses naturelles (NK), de récepteur des cellules T (TCR-T) et de cellules T à récepteur antigénique chimérique autologue et allogénique. Dans nos trois sites de R&D à travers le monde, nous appliquons ces technologies innovantes pour faciliter la découverte de substances thérapeutiques sûres, efficaces et de pointe pour les patients dans le monde entier.

Pour plus d'informations, rendez-vous à l'adresse www.legendbiotech.com et suivez-nous sur Twitter et LinkedIn.

Mise en garde concernant les déclarations prospectives

Les déclarations contenues dans le présent communiqué de presse concernant les attentes, plans et perspectives futurs, ainsi que toute autre déclaration concernant des questions qui ne sont pas des faits historiques, constituent des «déclarations prospectives» au sens du Private Securities Litigation Reform Act de 1995. Ces déclarations comprennent, sans s'y limiter, les déclarations relatives aux stratégies et aux objectifs de Legend Biotech; les déclarations relatives au CARVYKTItm, notamment les attentes de Legend Biotech à l'égard du CARVYKTItm, telles que les attentes en termes de fabrication et de commercialisation du CARVYKTItm et l'effet potentiel du traitement avec le CARVYKTItm; les déclarations concernant les soumissions relatives au cilta-cel, et l'état d'avancement de ces soumissions auprès de la Food and Drug Administration (FDA) américaine, de l'Agence européenne des médicaments (EMA), du Centre chinois d'évaluation des médicaments de l'Administration nationale des produits médicaux et d'autres autorités réglementaires; le calendrier prévu et la capacité de progression des essais cliniques, y compris le recrutement des patients; la soumission de demandes de nouveaux médicaments expérimentaux aux autorités réglementaires et le maintien de ces demandes auprès des autorités réglementaires; la capacité de générer, analyser et présenter des données d'essais cliniques; et les avantages potentiels des produits candidats de Legend Biotech. Les mots «anticiper», «croire», «continuer», «pourrait», «estimer», «s'attendre à», «avoir l'intention de», «peut», «planifier», «potentiel», «prédire», «projeter», «devrait», «cible», «devra», «serait» et autres expressions similaires permettent de repérer les déclarations prospectives, mais toutes les déclarations prospectives ne contiennent pas forcément ces termes. Les résultats réels peuvent différer sensiblement de ceux suggérés par ces déclarations prospectives en raison de divers facteurs importants. Les attentes de Legend Biotech pourraient être affectées, entre autres, par les incertitudes liées au développement de nouveaux produits pharmaceutiques; les résultats inattendus d'essais cliniques, y compris à la suite d'une analyse supplémentaire de données cliniques existantes ou de nouvelles données cliniques inattendues; des actions ou des délais réglementaires inattendus, notamment des demandes de données supplémentaires sur l'innocuité et/ou l'efficacité ou sur l'analyse de données, ou affectant la réglementation gouvernementale en général; des retards imprévus dus à des actions ou à l'inaction de nos partenaires tiers; les incertitudes découlant de contestations des brevets de Legend Biotech ou d'une autre protection de la propriété intellectuelle exclusive, notamment les incertitudes liées à la procédure de contentieux aux États-Unis; la concurrence en général; les tarifs du gouvernement, du secteur et du public et autres pressions politiques; la durée et la gravité de la pandémie de Covid-19 et les mesures gouvernementales et réglementaires mises en place en réponse à l'évolution de la situation; ainsi que les autres facteurs indiqués dans la section «Risk Factors» du rapport annuel de Legend Biotech déposé auprès de la Securities and Exchange Commission le 31 mars 2022. Si un ou plusieurs de ces risques ou incertitudes se matérialisaient, ou si les hypothèses sous-jacentes s'avéraient incorrectes, les résultats réels pourraient différer sensiblement de ceux décrits dans le présent communiqué de presse comme étant prévus, escomptés, estimés ou attendus. Toutes les déclarations prospectives contenues dans ce communiqué de presse ne sont valables qu'à la date du présent communiqué de presse. Legend Biotech décline expressément toute obligation de mettre à jour toute déclaration prospective, que ce soit à la suite d'une nouvelle information, d'événements futurs ou de toute autre circonstance.

Références
_______________________________________

1 Martin, T. Updated Results From CARTITUDE-1: Phase 1b/2 Study of Ciltacabtagene Autoleucel, a B-cell Maturation Antigen?Directed Chimeric Antigen Receptor T Cell Therapy, in Patients with Relapsed/Refractory Multiple Myeloma. Résumé n° 549 [Exposé oral]. Présenté à la réunion annuelle et à l'exposition annuelle 2021 de l'American Society of Hematology (ASH).

2 NHS. CAR-T Therapy. https://www.england.nhs.uk/cancer/cdf/car-t-therapy/. Consulté en mai 2022.

3 Usmani, S. Ciltacabtagene autoleucel, a B-cell maturation antigen (BCMA)-directed chimeric antigen receptor T-cell (CAR-T) therapy, in relapsed/refractory multiple myeloma (R/R MM): Updated results from CARTITUDE-1. Résumé n° 8005 [Exposé oral]. Présenté à la réunion annuelle 2021 de l'American Society of Clinical Oncology (ASCO).

4 Agence européenne des médicaments. Résumé des caractéristiques du produit du CARVYKTI (ciltacabtagène autoleucel). Mai 2022.

5 CARVYKTItm (ciltacabtagene autoleucel), BCMA-Directed CAR-T Therapy, Receives U.S. FDA Approval for the Treatment of Adult Patients with Relapsed or Refractory Multiple Myeloma. Disponible à l'adresse: https://legendbiotech.com/wp-content/uploads/2022/02/CARVYKTI%E2%84%A2-ciltacabtagene-autoleucel-BCMA-Directed-CAR-T-Therapy-Receives-U.S.-FDA-Approval-2.pdf. Consulté en mai 2022.

6 Commission européenne. Registre communautaire des médicaments orphelins. Disponible à l'adresse: https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/o2252.htm. Consulté en mai 2022.

7 ClinicalTrials.gov. A Study of JNJ-68284528, a Chimeric Antigen Receptor T Cell (CAR-T) Therapy Directed Against B-Cell Maturation Antigen (BCMA) in Participants with Relapsed or Refractory Multiple Myeloma (CARTITUDE-1). Disponible à l'adresse: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03548207. Consulté en mai 2022.

8 American Society of Clinical Oncology. Multiple myeloma: introduction. Disponible à l'adresse: https://www.cancer.net/cancer-types/multiple-myeloma/introduction. Consulté en mai 2022.

9 GLOBOCAN 2020. Cancer Today Population Factsheets: Europe Region. Disponible à l'adresse: https://gco.iarc.fr/today/data/factsheets/populations/908-europe-fact-sheets.pdf. Consulté en mai 2022.

10 American Cancer Society. Multiple myeloma: early detection, diagnosis and staging. Disponible à l'adresse: https://www.cancer.org/content/dam/CRC/PDF/Public/8740.00.pdf. Consulté en mai 2022.

11 Rajkumar SV. Multiple myeloma: 2020 update on diagnosis, risk-stratification and management. Am J Hematol. 2020;95(5),548-567. doi:10.1002/ajh.25791.

12 Kumar SK, Dimopoulos MA, Kastritis E, et al. Natural history of relapsed myeloma, refractory to immunomodulatory drugs and proteasome inhibitors: a multicenter IMWG study. Leukemia. 2017;31(11):2443- 2448.

13 Gandhi UH, Cornell RF, Lakshman A, et al. Outcomes of patients with multiple myeloma refractory to CD38- targeted monoclonal antibody therapy. Leukemia. 2019;33(9):2266-2275.

Le texte du communiqué issu d'une traduction ne doit d'aucune manière être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse foi est celle du communiqué dans sa langue d'origine. La traduction devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence. 


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Communiqué envoyé le 26 mai 2022 à 14:45 et diffusé par :